Pengobatan baru menunjukkan harapan terhadap penyakit neurologis yang fatal: Studi

Sebuah pengobatan baru menunjukkan harapan untuk melawan penyakit neurodegeneratif ALS yang mematikan, sebuah penelitian yang didasarkan pada tikus menunjukkan pada hari Selasa.

Sklerosis lateral amiotrofik, kadang-kadang disebut penyakit Lou Gehrig, diambil dari nama pemain bisbol terkenal, menghancurkan sel-sel saraf di otak dan sumsum tulang belakang.

Penyakit ini mempengaruhi sekitar 30.000 orang Amerika pada waktu tertentu, menyebabkan hilangnya fungsi motorik dan kognitif secara progresif. Kebanyakan pasien meninggal dalam waktu lima tahun setelah diagnosis mereka.

Dalam penelitian baru yang dipublikasikan di jurnal Biologi PLOSsebuah tim yang dipimpin oleh Jeffrey Agar dari Universitas Northeastern menyelidiki cara untuk menargetkan dan menstabilkan enzim berlimpah yang menjaga sel aman dari produk sampingan beracun dari konsumsi makanan dan pernapasan oksigen.

Mutasi yang diwariskan pada gen yang bertanggung jawab untuk produksi protein ini, yang disebut SOD1, terlibat dalam banyak kasus ALS, dan pada saat lain mutasi tersebut dapat terjadi tanpa riwayat keluarga.

Gen SOD1 yang tidak berfungsi menyebabkan protein berkumpul menjadi bentuk yang salah. Hal ini mencegahnya melakukan tugasnya, namun juga dapat memicu penumpukan gumpalan protein yang juga merupakan ciri khas penyakit Alzheimer, Parkinson, dan penyakit lainnya.

Agar mengatakan kepada AFP bahwa selama 12 tahun, dia dan rekannya telah menemukan dan menguji “penstabil molekul,” S-XL6, yang bertindak seperti “jahitan” dan memaksa protein untuk tetap dalam konfigurasi yang benar.

Tantangan besarnya adalah menemukan jahitan molekuler yang hanya menargetkan SOD1, bukan protein “di luar target”, yang akan meracuni inang.

Tim menguji molekul mereka pada tikus yang dimodifikasi secara genetik untuk mengidap penyakit ALS, dan menemukan bahwa molekul tersebut tidak hanya mengembalikan fungsi protein, namun juga menghentikan efek racun sekundernya. Keamanan juga terbukti pada tikus dan anjing.

Ini berhasil menstabilkan 90 persen protein SOD1 di sel darah, dan 60-70 persen di sel otak.

Mereka berharap segera mendapatkan izin untuk memindahkan molekul tersebut ke uji klinis pada manusia, dan investor telah membeli hak patennya.

Pada akhirnya, jika hal ini terbukti, Agar berharap obat ini dapat menjadi pengobatan bersama untuk Biogen’s Qalsody, sebuah rejimen terobosan yang mendapat persetujuan yang dipercepat dari Food and Drug Administration pada tahun 2023, yang bekerja dengan mengurangi jumlah gen SOD1 yang menyalin tubuh. menghasilkan.

© 2024 AFP